Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) oficiálně schválil leukovorin, syntetickou formu vitaminu B9, pro léčbu cerebrálního folátu, vzácného genetického stavu, který ovlivňuje metabolismus folátu v mozku. Rozhodnutí následuje po nedávných prohlášeních představitelů Trumpovy administrativy, včetně prezidenta Donalda Trumpa, tajemníka HHS Roberta F. Kennedyho Jr. a správce FDA Martyho Macariho, kteří dříve drogu propagovali jako potenciální léčbu autismu. Po vědeckém hodnocení však FDA rozhodl, že neexistuje nedostatečný důkaz na podporu jeho použití u autismu.
Řešení vědeckých základů
Schválení FDA specificky řeší nedostatek folátu způsobený genetickými mutacemi v genu FOLR1. Tento stav, který může postihnout méně než jednoho z milionu lidí, může vést k neurologickým symptomům, které se podobají některým aspektům autismu, jako jsou potíže s komunikací. Autismus je však zřetelná neurovývojová porucha se složitými a špatně pochopenými příčinami, které nesouvisejí s nedostatkem folátu.
David Mundell, profesor psychiatrie na University of Pennsylvania, zdůrazňuje, že „důkazy naznačující souvislost mezi nedostatkem folátu a autismem jsou zastaralé a slabé“. Vědecký konsensus podporuje tento názor: Helen Tager-Flusberg, psycholožka z Bostonské univerzity, poznamenává, že gen FOLR1 nebyl nikdy spojen s autismem.
Politické zásahy a schůzky mimo registraci
Rozhodnutí FDA přichází uprostřed obav z politického vměšování do vědeckých procesů. Navzdory nedostatku důkazů představitelé Trumpovy administrativy veřejně obhajovali použití leukovorinu k léčbě autismu, což vedlo k 71% nárůstu předepisování mimo označení u dětí po těchto oznámeních. Off-label předepisování znamená, že lék je užíván pro stav, pro který nebyl schválen.
Mundell varuje, že „Pandořina skříňka již byla otevřena“, což znamená, že počáteční nápor vytvořil trvalou poptávku po droze mimo její schválené použití. Rodiny možná vyhazovaly peníze za neověřenou léčbu, když mohly použít účinnější intervence.
Důsledky a vyhlídky do budoucna
Rozhodnutí FDA objasňuje, že leukovorin je vhodnou léčbou nedostatku kyseliny listové v mozku, ale nevztahuje se na autismus. Dlouhodobý dopad na off-label předepisování zůstává nejistý, ale odborníci vyjádřili obavy, že předčasná propagace drogy proti autismu mohla uvést rodiny v omyl a odklonit zdroje od léčby založené na důkazech.
Rozhodnutí FDA podtrhuje důležitost oddělení vědeckých důkazů od politické rétoriky, zejména pokud jde o veřejné zdraví. Zavádějící prohlášení mohou mít skutečné důsledky pro pacienty a rodiny hledající účinnou péči.
Rozhodnutí FDA je připomínkou toho, že vědecká přísnost musí být základem lékařských schválení, i když je zpochybňována politickými zájmy. Tato situace zdůrazňuje potřebu jasné komunikace a vzdělávání veřejnosti ohledně skutečných výhod a omezení lékařských postupů.
