La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó oficialmente la leucovorina, una forma sintética de vitamina B9, como tratamiento para la deficiencia cerebral de folato, una rara condición genética que afecta el metabolismo del folato en el cerebro. Esta decisión sigue a declaraciones recientes de funcionarios de la administración Trump, incluido el presidente Donald Trump, el secretario de Salud y Servicios Humanos, Robert F. Kennedy, Jr., y el jefe de la FDA, Marty Makary, quienes anteriormente promocionaron el medicamento como un tratamiento potencial para el autismo. Sin embargo, después de una revisión científica, la FDA determinó que hay evidencia insuficiente para respaldar su uso para el autismo.
La ciencia detrás de la decisión
La aprobación de la FDA es específicamente para abordar las deficiencias de folato causadas por mutaciones genéticas en el gen FOLR1. Esta afección, que puede afectar a menos de una entre un millón de personas, puede provocar síntomas neurológicos que se asemejan a algunos aspectos del autismo, como dificultades de comunicación. Sin embargo, el autismo es un trastorno del desarrollo neurológico distinto con causas complejas y poco comprendidas que no se derivan de una deficiencia de folato.
David Mandell, profesor de psiquiatría de la Universidad de Pensilvania, enfatiza que “los datos que sugieren un vínculo entre la deficiencia de folato y el autismo están obsoletos y son débiles”. El consenso científico respalda esta opinión, y Helen Tager-Flusberg, psicóloga de la Universidad de Boston, señaló que el gen FOLR1 nunca se ha asociado con el autismo.
Influencia política y recetas no autorizadas
La decisión de la FDA se produce en medio de preocupaciones sobre la interferencia política en los procesos científicos. A pesar de la falta de evidencia, los funcionarios de la administración Trump abogaron públicamente por la leucovorina como tratamiento para el autismo, lo que provocó un aumento del 71 % en las recetas no autorizadas para niños después de esos anuncios. Las recetas no autorizadas significan que el medicamento se usa para una afección para cuyo tratamiento no ha sido aprobado.
Mandell advierte que “la caja de Pandora ya está abierta”, lo que significa que el revuelo inicial ha creado una demanda duradera del medicamento fuera de su uso aprobado. Es posible que las familias hayan gastado fondos en tratamientos no probados cuando se podrían haber aplicado intervenciones más efectivas.
Implicaciones y perspectivas futuras
La decisión de la FDA aclara que la leucovorina es un tratamiento apropiado para la deficiencia de folato cerebral, pero no se extiende al autismo. El impacto a largo plazo en las recetas no autorizadas sigue siendo incierto, pero los expertos expresan su preocupación de que la promoción prematura del fármaco para el autismo pueda haber engañado a las familias y desviado recursos de tratamientos basados en evidencia.
La decisión de la FDA resalta la importancia de separar la evidencia científica de la retórica política, especialmente cuando se trata de salud pública. Las afirmaciones engañosas pueden tener consecuencias reales para los pacientes y sus familias que buscan una atención eficaz.
La decisión de la FDA es un recordatorio de que el rigor científico debe guiar las aprobaciones médicas, incluso cuando las agendas políticas las cuestionan. La situación subraya la necesidad de una comunicación clara y educación pública sobre los beneficios y limitaciones reales de los tratamientos médicos.
