La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a officiellement approuvé la leucovorine, une forme synthétique de vitamine B9, comme traitement de la déficience cérébrale en folate – une maladie génétique rare affectant le métabolisme du folate dans le cerveau. Cette décision fait suite aux récentes déclarations de responsables de l’administration Trump, notamment du président Donald Trump, du secrétaire à la Santé et aux Services sociaux Robert F. Kennedy, Jr. et du chef de la FDA, Marty Makary, qui avaient auparavant promu le médicament comme traitement potentiel de l’autisme. Cependant, après un examen scientifique, la FDA a déterminé qu’il existe des preuves insuffisantes pour soutenir son utilisation dans le traitement de l’autisme.
La science derrière la décision
L’approbation de la FDA vise spécifiquement à remédier aux carences en folate causées par des mutations génétiques du gène FOLR1. Cette pathologie, qui peut toucher moins d’une personne sur un million, peut entraîner des symptômes neurologiques ressemblant à certains aspects de l’autisme, comme des difficultés de communication. L’autisme, cependant, est un trouble neurodéveloppemental distinct dont les causes complexes et mal comprises ne proviennent pas d’une carence en folate.
David Mandell, professeur de psychiatrie à l’Université de Pennsylvanie, souligne que “les données suggérant un lien entre la carence en folate et l’autisme sont dépassées et faibles”. Le consensus scientifique soutient ce point de vue, Helen Tager-Flusberg, psychologue à l’Université de Boston, notant que le gène FOLR1 n’a jamais été associé à l’autisme.
Influence politique et prescriptions hors AMM
La décision de la FDA intervient dans un contexte d’inquiétudes concernant l’ingérence politique dans les processus scientifiques. Malgré le manque de preuves, les responsables de l’administration Trump ont publiquement plaidé en faveur de la leucovorine comme traitement de l’autisme, ce qui a entraîné une augmentation de 71 % des prescriptions hors AMM pour les enfants à la suite de ces annonces. Les prescriptions hors AMM signifient que le médicament est utilisé pour une maladie pour laquelle il n’a pas été approuvé.
Mandell prévient que « la boîte de Pandore est déjà ouverte », ce qui signifie que le battage médiatique initial a créé une demande durable pour le médicament en dehors de son utilisation approuvée. Les familles peuvent avoir dépensé des fonds pour des traitements non éprouvés alors que des interventions plus efficaces auraient pu être poursuivies.
Implications et perspectives futures
La décision de la FDA précise que la leucovorine est un traitement approprié pour le déficit cérébral en folates, mais ne s’étend pas à l’autisme. L’impact à long terme sur les prescriptions hors AMM reste incertain, mais les experts s’inquiètent du fait que la promotion prématurée de ce médicament contre l’autisme pourrait avoir induit les familles en erreur et détourné les ressources des traitements fondés sur des preuves.
La décision de la FDA souligne l’importance de séparer les preuves scientifiques du discours politique, notamment lorsqu’il s’agit de santé publique. Les allégations trompeuses peuvent avoir de réelles conséquences pour les patients et leurs familles qui recherchent des soins efficaces.
La décision de la FDA rappelle que la rigueur scientifique doit guider les approbations médicales, même lorsqu’elle est remise en question par des agendas politiques. La situation souligne la nécessité d’une communication claire et d’une éducation du public concernant les avantages réels et les limites des traitements médicaux.
