Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah secara resmi menyetujui leucovorin, suatu bentuk sintetis dari vitamin B9, sebagai pengobatan untuk defisiensi folat otak – suatu kondisi genetik langka yang mempengaruhi metabolisme folat di otak. Keputusan ini menyusul pernyataan baru-baru ini dari pejabat pemerintahan Trump, termasuk Presiden Donald Trump, Menteri Kesehatan dan Layanan Kemanusiaan Robert F. Kennedy, Jr., dan kepala FDA Marty Makary, yang sebelumnya mempromosikan obat tersebut sebagai pengobatan potensial untuk autisme. Namun, setelah tinjauan ilmiah, FDA memutuskan tidak cukup bukti untuk mendukung penggunaannya untuk autisme.
Ilmu di Balik Keputusan
Persetujuan FDA khusus untuk mengatasi kekurangan folat yang disebabkan oleh mutasi genetik pada gen FOLR1. Kondisi ini, yang mungkin mempengaruhi kurang dari satu dari satu juta orang, dapat mengakibatkan gejala neurologis yang menyerupai beberapa aspek autisme, seperti kesulitan komunikasi. Autisme, bagaimanapun, adalah gangguan perkembangan saraf yang berbeda dengan penyebab yang kompleks dan kurang dipahami yang tidak berasal dari kekurangan folat.
David Mandell, seorang profesor psikiatri di University of Pennsylvania, menekankan bahwa “data yang menunjukkan hubungan antara kekurangan folat dan autisme sudah ketinggalan zaman dan lemah.” Konsensus ilmiah mendukung pandangan ini, dan Helen Tager-Flusberg, seorang psikolog di Universitas Boston, mencatat bahwa gen FOLR1 tidak pernah dikaitkan dengan autisme.
Pengaruh Politik dan Resep di Luar Label
Keputusan FDA ini diambil di tengah kekhawatiran akan campur tangan politik dalam proses ilmiah. Meskipun kurangnya bukti, pejabat pemerintahan Trump secara terbuka menganjurkan penggunaan leucovorin sebagai pengobatan autisme, sehingga menyebabkan lonjakan sebesar 71% pada resep di luar label untuk anak-anak setelah pengumuman tersebut. Resep di luar label berarti obat tersebut digunakan untuk suatu kondisi yang belum disetujui untuk diobati.
Mandell memperingatkan bahwa “kotak Pandora sudah terbuka,” yang berarti hype awal telah menciptakan permintaan yang bertahan lama terhadap obat tersebut di luar penggunaan yang disetujui. Keluarga mungkin telah menghabiskan dana untuk pengobatan yang belum terbukti padahal intervensi yang lebih efektif dapat dilakukan.
Implikasi dan Pandangan ke Depan
Keputusan FDA mengklarifikasi bahwa leucovorin adalah pengobatan yang tepat untuk defisiensi folat otak, namun tidak berlaku untuk autisme. Dampak jangka panjang dari obat yang dijual di luar label masih belum pasti, namun para ahli mengungkapkan kekhawatiran bahwa promosi dini obat untuk autisme mungkin telah menyesatkan keluarga dan mengalihkan sumber daya dari pengobatan berbasis bukti.
Keputusan FDA menyoroti pentingnya memisahkan bukti ilmiah dari retorika politik, terutama yang berkaitan dengan kesehatan masyarakat. Klaim yang menyesatkan dapat menimbulkan konsekuensi nyata bagi pasien dan keluarga yang mencari perawatan yang efektif.
Keputusan FDA ini merupakan pengingat bahwa ketelitian ilmiah harus memandu persetujuan medis, bahkan ketika ditantang oleh agenda politik. Situasi ini menggarisbawahi perlunya komunikasi yang jelas dan pendidikan masyarakat mengenai manfaat aktual dan keterbatasan perawatan medis.
