La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha ufficialmente approvato la leucovorina, una forma sintetica della vitamina B9, come trattamento per la carenza cerebrale di folato, una rara condizione genetica che colpisce il metabolismo dei folati nel cervello. Questa decisione fa seguito alle recenti dichiarazioni di funzionari dell’amministrazione Trump, tra cui il presidente Donald Trump, il segretario alla sanità e ai servizi umani Robert F. Kennedy, Jr. e il capo della FDA Marty Makary, che in precedenza avevano promosso il farmaco come potenziale trattamento per l’autismo. Tuttavia, dopo la revisione scientifica, la FDA ha stabilito che non ci sono prove sufficienti per supportarne l’uso per l’autismo.
La scienza dietro la decisione
L’approvazione della FDA è specifica per affrontare le carenze di folati causate da mutazioni genetiche nel gene FOLR1. Questa condizione, che può colpire meno di una persona su un milione, può provocare sintomi neurologici simili ad alcuni aspetti dell’autismo, come le difficoltà di comunicazione. L’autismo, tuttavia, è un distinto disturbo dello sviluppo neurologico con cause complesse e poco conosciute che non derivano da una carenza di folati.
David Mandell, professore di psichiatria all’Università della Pennsylvania, sottolinea che “i dati che suggeriscono un legame tra carenza di folati e autismo sono obsoleti e deboli”. Il consenso scientifico sostiene questo punto di vista, con Helen Tager-Flusberg, psicologa dell’Università di Boston, che osserva che il gene FOLR1 non è mai stato associato all’autismo.
Influenza politica e prescrizioni off-label
La decisione della FDA arriva in un contesto di preoccupazioni per l’interferenza politica nei processi scientifici. Nonostante la mancanza di prove, i funzionari dell’amministrazione Trump hanno sostenuto pubblicamente la leucovorina come trattamento per l’autismo, portando a un aumento del 71% delle prescrizioni off-label per i bambini in seguito a tali annunci. Le prescrizioni off-label indicano che il farmaco viene utilizzato per una condizione per la quale non è stato approvato il trattamento.
Mandell avverte che “il vaso di Pandora è già aperto”, il che significa che l’hype iniziale ha creato una domanda duratura per il farmaco al di fuori del suo uso approvato. Le famiglie potrebbero aver speso fondi per trattamenti non provati quando si sarebbero potuti perseguire interventi più efficaci.
Implicazioni e prospettive future
La decisione della FDA chiarisce che la leucovorina è un trattamento appropriato per la carenza di folati cerebrali, ma non si estende all’autismo. L’impatto a lungo termine sulle prescrizioni off-label rimane incerto, ma gli esperti esprimono preoccupazione sul fatto che la promozione prematura del farmaco per l’autismo possa aver fuorviato le famiglie e distolto risorse dai trattamenti basati sull’evidenza.
La decisione della FDA sottolinea l’importanza di separare le prove scientifiche dalla retorica politica, soprattutto quando si tratta di salute pubblica. Le affermazioni fuorvianti possono avere conseguenze reali per i pazienti e le famiglie che cercano cure efficaci.
La decisione della FDA ricorda che il rigore scientifico deve guidare le approvazioni mediche, anche quando messe in discussione dalle agende politiche. La situazione sottolinea la necessità di una comunicazione chiara e di un’educazione pubblica riguardo ai reali benefici e ai limiti dei trattamenti medici.
