Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) oficjalnie zatwierdziła leukoworynę, syntetyczną formę witaminy B9, do leczenia mózgowego niedoboru kwasu foliowego, rzadkiej choroby genetycznej wpływającej na metabolizm kwasu foliowego w mózgu. Decyzja ta jest następstwem niedawnych oświadczeń urzędników administracji Trumpa, w tym prezydenta Donalda Trumpa, sekretarza HHS Roberta F. Kennedy’ego Jr. i administratora FDA Marty’ego Macariego, który wcześniej promował ten lek jako potencjalną metodę leczenia autyzmu. Jednakże po ocenie naukowej FDA stwierdziła, że nie ma wystarczających dowodów na poparcie jego stosowania w leczeniu autyzmu.
Rozwiązania dotyczące podstaw naukowych
Zatwierdzenie FDA dotyczy w szczególności niedoboru kwasu foliowego spowodowanego mutacjami genetycznymi w genie FOLR1. Schorzenie to, które może dotyczyć mniej niż jednej osoby na milion, może prowadzić do objawów neurologicznych przypominających niektóre aspekty autyzmu, np. trudności w komunikowaniu się. Jednakże autyzm jest odrębnym zaburzeniem neurorozwojowym o złożonych i słabo poznanych przyczynach, które nie są związane z niedoborem kwasu foliowego.
David Mundell, profesor psychiatrii na Uniwersytecie Pensylwanii, podkreśla, że „dowody sugerujące związek między niedoborem kwasu foliowego a autyzmem są przestarzałe i słabe”. Konsensus naukowy potwierdza ten pogląd: Helen Tager-Flusberg, psycholog z Uniwersytetu Bostońskiego, zauważa, że gen FOLR1 nigdy nie był powiązany z autyzmem.
Ingerencja polityczna i spotkania poza rejestracją
Decyzja FDA wynika z obaw związanych z ingerencją polityczną w procesy naukowe. Pomimo braku dowodów urzędnicy administracji Trumpa publicznie zalecali stosowanie leukoworyny w leczeniu autyzmu, co po tych ogłoszeniach doprowadziło do 71% wzrostu liczby przepisywania leków poza wskazaniami rejestracyjnymi wśród dzieci. Przepisywanie leku poza wskazaniami rejestracyjnymi oznacza, że lek jest stosowany w leczeniu choroby, na którą nie został zatwierdzony.
Mundell ostrzega, że „puszka Pandory została już otwarta”, co oznacza, że początkowy pośpiech stworzył trwały popyt na lek wykraczający poza jego dozwolone użycie. Rodziny mogły zmarnować pieniądze na niesprawdzone metody leczenia, gdy mogły zastosować skuteczniejsze interwencje.
Implikacje i perspektywy na przyszłość
Decyzja FDA jasno stwierdza, że leukoworyna jest odpowiednią metodą leczenia niedoboru kwasu foliowego w mózgu, ale nie obejmuje autyzmu. Długoterminowy wpływ na przepisywanie leku poza wskazaniami rejestracyjnymi pozostaje niepewny, ale eksperci wyrazili obawę, że przedwczesna promocja leku na autyzm mogła wprowadzić rodziny w błąd i odwrócić zasoby od terapii opartych na dowodach.
Decyzja FDA podkreśla znaczenie oddzielenia dowodów naukowych od retoryki politycznej, zwłaszcza jeśli chodzi o zdrowie publiczne. Wprowadzające w błąd stwierdzenia mogą mieć realne konsekwencje dla pacjentów i rodzin poszukujących skutecznej opieki.
Decyzja FDA przypomina, że rygorystyczność naukowa musi stanowić podstawę zatwierdzeń lekarskich, nawet jeśli kwestionują ją interesy polityczne. Sytuacja ta uwydatnia potrzebę jasnej komunikacji i edukacji społeczeństwa w zakresie realnych korzyści i ograniczeń procedur medycznych.
