Mortal. Ésa es la palabra para los tumores cerebrales infantiles. Específicamente los agresivos en la columna y el cráneo. Las familias a menudo chocan contra una pared. Los tratamientos son duros, las opciones limitadas y el miedo es constante. Hasta ahora, al menos de forma pequeña y silenciosa.
Una inmunoterapia experimental acaba de superar un obstáculo importante. Publicado en Nature Medicine, el ensayo en etapa inicial describe un método llamado terapia con células T TAA con antígeno asociado a tumores. No aporta nada nuevo. Utiliza lo que el cuerpo ya tiene. Específicamente, recluta las propias células T del paciente para cazar proteínas que a los tumores cerebrales pediátricos les encanta expresar.
Tres niños en el estudio realmente hicieron las cosas interesantes. Tenían cáncer recurrente. Cosas agresivas. De esos que se ríen de años de quimioterapia y radiación. Los tratamientos estándar habían fracasado.
Todavía.
Más de dos años y medio después del tratamiento, los tres están vivos. No se requiere más terapia. En un niño, el cáncer no sólo se redujo. Desapareció. Completamente desaparecido.
“Este estudio representa un paso importante”, dice Catherine Bollard, coautora principal y directora de investigación del Children’s Hospital National. “Nos alentó ver un beneficio clínico duradero”.
Suena simple, en su mayor parte. Los médicos recolectan células T de la sangre del paciente. Éstas son las tropas de choque del sistema inmunológico. Pero no los diseñan con CRISPR u otros trucos genéticos como lo hacen otras terapias. En cambio, el laboratorio busca células T que ya reconocen de forma natural tres proteínas específicas que se encuentran en estos tumores. Encuentran esas pocas células leales, las multiplican en un plato hasta que hay miles y las vierten nuevamente en el niño.
¿El objetivo? Desencadena un ataque inmunológico que realmente impacta.
El cáncer de cerebro es un hueso duro de roer. A menudo no es posible simplemente eliminarlo sin destruir las partes del cerebro que le indican que respire o mueva las piernas. La barrera hematoencefálica también bloquea los fármacos. Entonces un ejército desde adentro tiene lógica. Encaja.
Pero no te adelantes.
Este fue un ensayo de Fase 1. El trabajo no era demostrar que la cura funciona, sino ver si mataba a los pacientes de inmediato. En general, no fue así. Fue bien tolerado. Principalmente. Dos niños sufrieron una grave inflamación tumoral. Murió un niño con un tumor en el tronco del encéfalo. Los investigadores dictaminaron que estaba relacionado con complicaciones del tratamiento con la dosis más alta probada.
Nadie está descorchando champán todavía. Tim Hassall, un oncólogo pediatra de Australia que no participó en el estudio, dijo a New Scientist que es “alentador”, pero no “el final de la historia”. Señala que es sólo un paso más en la comprensión de la terapia celular para estos tumores.
Aún así, se avecinan grandes juicios. Necesitan demostrar que las tasas de supervivencia mejoran ampliamente. La ciencia requiere n números, no sólo anécdotas. Pero aquí las anécdotas tienen peso. ¿Los tres niños que todavía respiran y siguen viviendo sus vidas después de que se suponía que todo había terminado?
Eugene Hwang, coautor principal, lo expresó mejor en esa misma entrevista:
“Estos niños están creciendo. Es realmente asombroso”.
Para los demás, los datos son escasos. Para estos pocos, la brecha entre las estadísticas y la vida se abrió apenas una grieta.
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