Dodelijk. Dat is het woord voor hersentumoren bij kinderen. Met name de agressieve in de wervelkolom en de schedel. Gezinnen lopen vaak tegen een muur aan. De behandelingen zijn hard, de opties zijn beperkter en de angst is constant. Tot nu toe, tenminste op kleine, rustige manieren.
Een experimentele immuuntherapie heeft zojuist een belangrijke hindernis genomen. Het onderzoek in een vroeg stadium, gepubliceerd in Nature Medicine, schetst een methode die tumor-geassocieerde antigeen-TAA T-celtherapie wordt genoemd. Het voegt niets nieuws toe. Het maakt gebruik van wat het lichaam al heeft. Concreet recruteert het de eigen T-cellen van een patiënt om eiwitten op te sporen die kinderhersentumoren graag tot expressie brengen.
Drie kinderen in de studie maakten het echt interessant. Ze hadden terugkerende kanker. Agressieve dingen. Het soort dat lacht om jaren van chemotherapie en bestraling. Standaardbehandelingen hadden gefaald.
Nog.
Ruim twee en een half jaar na de behandeling zijn ze alle drie nog in leven. Geen verdere therapie nodig. Bij één kind kromp de kanker niet alleen. Het verdween. Helemaal weg.
“Deze studie vertegenwoordigt een belangrijke stap”, zegt Catherine Bollard, co-senior auteur en hoofdonderzoeksfunctionaris bij Children’s Hospital National. “We werden aangemoedigd om blijvend klinisch voordeel te zien.”
Het klinkt meestal eenvoudig. De artsen verzamelen T-cellen uit het bloed van de patiënt. Dit zijn de stoottroepen van het immuunsysteem. Maar ze ontwikkelen ze niet met CRISPR of andere genetische hacks, zoals sommige andere therapieën doen. In plaats daarvan zoekt het laboratorium naar T-cellen die op natuurlijke wijze drie specifieke eiwitten in deze tumoren herkennen. Ze vinden die paar loyale cellen, vermenigvuldigen ze in een schaal tot er duizenden zijn en gieten ze terug in het kind.
Het doel? Activeer een immuunaanval die daadwerkelijk toeslaat.
Hersenkanker is een harde noot om te kraken. Vaak kun je het er niet zomaar uithalen zonder de delen van de hersenen te beschadigen die je vertellen dat je moet ademen of je benen moet bewegen. De bloed-hersenbarrière blokkeert ook medicijnen. Een leger van binnenuit heeft dus logica. Het past.
Maar loop niet op de zaken vooruit.
Dit was een fase 1-studie. Het was niet de taak om te bewijzen dat de remedie werkt, maar om te kijken of de patiënten er onmiddellijk door gedood zouden worden. Meestal gebeurde dat niet. Het werd goed verdragen. Grotendeels. Twee kinderen leden aan ernstige zwelling van de tumor. Eén kind met een hersenstamtumor stierf. De onderzoekers oordeelden dat dit verband hield met behandelingscomplicaties bij de hoogste geteste dosis.
Niemand knalt nog champagnekurken. Tim Hassall, een kinderoncoloog in Australië die geen deel uitmaakte van het onderzoek, vertelde New Scientist dat het “bemoedigend” is, maar niet “het einde van het verhaal”. Hij merkt op dat dit slechts een stap verder is in het begrijpen van cellulaire therapie voor deze tumoren.
Toch liggen er grote beproevingen op de loer. Ze moeten bewijzen dat de overlevingskansen in grote lijnen verbeteren. Wetenschap heeft n-getallen nodig, niet alleen maar anekdotes. Maar anekdotes hebben hier gewicht. De drie kinderen die nog ademen en nog steeds hun leven leiden nadat alles voorbij had moeten zijn?
Eugene Hwang, een co-senior auteur, verwoordde het in datzelfde interview het beste:
“Deze kinderen worden volwassen. Het is echt geweldig.”
Voor de anderen zijn de gegevens schaars. Voor deze weinigen opende de kloof tussen statistieken en het leven slechts een scheurtje.
Als dit verhaal je heeft geholpen iets duidelijker te zien, overweeg dan om ons te helpen het te blijven zien. Ons bekroonde team heeft lezers nodig die blijven graven. Met een abonnement koop je de toekomst van verhalen die er echt toe doen. U helpt mee het nieuws vorm te geven dat ons vormt.
- Waarom het ertoe doet : Discovery vergt financiering. Echte journalistiek kost geld.
- Wat je krijgt : toegang. Diepte. Geen betaalmuur voor impact, maar wel voor overleven.
