Смертельний. Це найточніше слово для опису дитячих пухлин головного мозку, особливо агресивних пухлин хребта та черепа. Сім’ї часто стикаються з нездоланним бар’єром: поводження є жорстоким, можливості обмежені, страх постійний. Принаймні донедавна.
Експериментальна імунотерапія досягла значної віхи. Журнал Nature Medicine опублікував результати раннього клінічного випробування методу під назвою Т-клітинна терапія проти пухлинних антигенів (TAA). Такий підхід не вносить в організм нічого стороннього. Він використовує те, що вже є в організмі. Зокрема, терапія мобілізує власні Т-клітини пацієнта для пошуку та знищення білків, які активно виробляють дитячі пухлини мозку.
Особливу увагу вчених привернули троє дітей, які брали участь у дослідженні. У них стався рецидив раку – агресивної форми хвороби, яка «мовчки посміялася» з років хіміотерапії та опромінення. Стандартне лікування не допомогло.
І все ж.
Понад два з половиною роки після лікування всі троє дітей живі. Додаткової терапії не було потрібно. В однієї дитини пухлина не просто зменшилася. Вона зникла. Повністю.
«Це дослідження є важливим кроком», — сказала Кетрін Боллард, один із старших авторів дослідження та головний науковий співробітник Національної дитячої лікарні. «Ми були надихнуті спостереженням постійного клінічного ефекту».
Процес звучить досить просто. Лікарі збирають Т-клітини з крові пацієнта. Це ударні сили імунної системи. Однак, на відміну від деяких інших методів лікування, вони не змінюють їх за допомогою CRISPR або інших генетичних маніпуляцій. Натомість лабораторія шукає Т-клітини, які природним чином розпізнають три специфічні білки, знайдені в цих пухлинах. Вчені знаходять ці кілька «вірних» клітин, розмножують їх у чашці Петрі до кількох тисяч, а потім повертають назад в організм дитини.
Ціль? Викликати імунну атаку, яка дійсно працює.
Рак головного мозку – важкий виклик. Часто неможливо просто видалити пухлину, не пошкодивши частини мозку, які контролюють дихання або рух ніг. Гематоенцефалічний бар’єр також блокує дію багатьох ліків. Тому ідея створення «внутрішньої армії» має сенс. Логічний підхід.
Але не будемо квапити події.
Це була фаза 1 випробування. Його метою було не довести ефективність лікування, а перевірити, чи терапія не викликає негайної смерті пацієнтів. У більшості випадків це не викликало серйозних ускладнень. Терапія переносилася добре. Переважно. У двох дітей був сильний набряк пухлини. Одна дитина з пухлиною стовбура мозку померла. Дослідники пояснили це труднощами, які виникли під час використання максимальної дози в дослідженні.
Поки ніхто не відкриває пляшки з шампанським. Тім Хассалл, дитячий онколог з Австралії, який не брав участі в дослідженні, сказав New Scientist, що результати були «надихаючими», але «це не кінець історії». Він зазначає, що це лише ще один крок до розуміння клітинної терапії цих типів пухлин.
Однак попереду великі клінічні випробування. Їм потрібно довести, що показники виживаності покращуються в широкому масштабі. Науці потрібні цифри та статистика, а не лише анекдотичні докази. Однак у цьому контексті особливі випадки мають велику вагу. Троє дітей, які продовжують дихати і жити своїм життям після того, як все здавалося втраченим?
Юджин Хуанг, співавтор дослідження, сказав це найкраще в тому ж інтерв’ю:
«Ці діти отримують шанс вирости. Це справді неймовірно».
Для інших дані залишаються обмеженими. Але для цих небагатьох розрив між холодною статистикою та реальним життям трохи зменшився.
Якщо ця стаття допомогла вам чіткіше побачити зображення, допоможіть нам продовжити його розгляд. Нашому титулованому виданню потрібні читачі для продовження глибокої роботи. Підписки забезпечують майбутнє для важливих історій. Ви допомагаєте формувати новини, які формують нас.
- Чому це важливо : відкриття потребують фінансування. Справжня журналістика коштує грошей.
- Що ви отримуєте : доступ. Глибина. Немає плати за вплив, але є стіна за виживання.
